Retinal Gene Therapy: Methods and Protocols
Idioma: inglés
Editorial: Humana, 2018
- Tapa blanda
- Nuevo

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- Título
- Retinal Gene Therapy: Methods and Protocols
- Autor
- N/A
- Editorial
- Humana
- Año de publicación
- 2018
- Estado
- New
- Encuadernación
- Encuadernación de tapa blanda
- Idioma
- inglés
- ISBN 10
- 1493985094
- ISBN 13
- 9781493985098
Part I: Retinal Gene Therapy Vector Production and Biological Assays In Vitro
1. Small Scale Production of Recombinant Adeno-Associated Viral Vectors for Gene Delivery to the Nervous System
Joost Verhaagen, Barbara Hobo, Erich M.E. Ehlert, Ruben Eggers, Joanna A. Korecka, Stefan A. Hoyng, Callan L. Attwell, Alan R. Harvey, and Matthew R.J. Mason
2. Small and Micro-Scale Recombinant Adeno-Associated Virus Production and Purification for Ocular Gene Therapy Applications
Christopher A. Reid and Daniel M. Lipinski
3. Design and Development of AAV-Based Gene Supplementation Therapies for Achromatopsia and Retinitis PigmentosaChristian Schön, Elvir Becirovic, Martin Biel, and Stylianos Michalakis
4. Development of Multigenic Lentiviral Vectors for Cell-Specific Expression of Antiangiogenic miRNAs and Protein Factors
Anne Louise Askou and Thomas J. Corydon
5. Design and In Vitro Use of Antisense Oligonucleotides to Correct Pre-mRNA Splicing Defects in Inherited Retinal Dystrophies
Alejandro Garanto and Rob W.J. Collin
6. Three-Dimensional Co-Culture Bioassay for Screening of Retinal Gene Delivery Systems
Ding Wen Chen, Kathleen Pauloff, and Marianna Foldvari
7. Retinal Gene Therapy for Choroideremia: In Vitro Testing for Gene Augmentation Using an Adeno-Associated Viral (AAV) Vector
Maria I. Patrício and Robert E. MacLaren
Part II: Assays for Gene Augmentation and Editing In Vivo on Rodent and Macaque Retina
8. In Vivo Electroporation of Developing Mouse Retina
Jimmy de Melo and Seth Blackshaw9. Methods for In Vivo CRISPR/Cas Editing of the Adult Murine Retina
Sandy S. Hung, Fan Li, Jiang-Hui Wang, Anna E. King, Bang V. Bui, Guei-Sheung Liu, and Alex W. Hewitt
10. AAV Gene Augmentation Therapy for CRB1-Associated Retinitis Pigmentosa
C. Henrique Alves and Jan Wijnholds
11. Dual AAV Vectors for Stargardt Disease
Ivana Trapani
12. Optogenetic Retinal Gene Therapy with the Light Gated GPCR Vertebrate Rhodopsin
Benjamin M. Gaub, Michael H. Berry, Meike Visel, Amy Holt, Ehud Y. Isacoff, and John G. Flannery
13. CRISPR Repair Reveals Causative Mutation in a Preclinical Model of Retinitis Pigmentosa: A Brief Methodology
Wen-Hsuan Wu, Yi-Ting Tsai, Sally Justus, Galaxy Y Cho, Jesse D Sengillo, Yu Xu, Thiago Cabral, Chyuan-Sheng Lin, Alexander G. Bassuk, Vinit B. Mahajan, and Stephen H. Tsang
14. In-Depth Functional Analysis of Rodents by Full-Field Electroretinography
Vithiyanjali Sothilingam, Regine Mühlfriedel, Naoyuki Tanimoto, and Mathias W. Seeliger
15. Advanced Ocular Injection Techniques for Therapy Approaches
Regine Mühlfriedel, Marina Garcia Garrido, Christine Wallrapp, and Mathias W. Seeliger
16. Neutralizing Antibodies Against Adeno-Associated Virus (AAV): Measurement and Influence on Retinal Gene Delivery
Mélissa Desrosiers and Deniz Dalkara
17. Screening for Neutralizing Antibodies against Natural and Engineered AAV Capsids in Non-Human Primate Retinas
Timothy P. Day, Leah C. Byrne, John G. Flannery, and David V. Schaffer
18. Subretinal and Intravitreal Retinal Injections in Monkeys
Daniyar Dauletbekov, K. Ulrich Bartz-Schmidt,
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De la contraportada
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Conor Kenny
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